小分子核酸属于化药还是生物制品？属于基因治疗产品吗？

sicylee94

想和各位讨论下，小分子核酸属于化药还是生物制品？  小分子核酸属于基因治疗产品吗？



我个人判断小分子核酸是通过人工合成的结构和化学修饰，所以属于化药。小分子核酸就是RNAi药物，是靶向基因产生作用，所以属于基因治疗产品。

各位有不同意见吗，欢迎指正。

猫咪特工

没毛病           

sicylee94

木木杨1 发表于 2022-3-29 10:28
没毛病

也就是说CDE发布的基因治疗产品法规都适用是吧

henryizhao

基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）的范围中就规定了：

范围：
基因治疗产品通过转导的遗传物质的转录或翻译而发挥作用，一般包括：核酸（例如质粒、RNA）、表达特定基因的基因修饰微生物（例如病毒、细菌、真菌）、离体基因修饰的人类细胞，以及体内编辑宿主基因组（通过或未通过特定的转录/翻译）的产品和未通过基因修饰表达特定基因的微生物（例如溶瘤病毒产品）

sicylee94

henryizhao 发表于 2022-3-29 11:25
基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）的范围中就规定了：

范围：

嗯嗯清楚了，那就是以药理机制来定义，这么说核苷类化合物是不是不属于基因治疗产品

henryizhao

sicylee94 发表于 2022-4-1 17:52
嗯嗯清楚了，那就是以药理机制来定义，这么说核苷类化合物是不是不属于基因治疗产品

基因治疗产品我也不了解，我就是硬套法规

sicylee94

henryizhao 发表于 2022-4-1 21:21
基因治疗产品我也不了解，我就是硬套法规

盲猜您是做注册的同行

henryizhao

sicylee94 发表于 2022-4-6 14:26
盲猜您是做注册的同行

我做分析的

cpuhaizi

要看的，小分子核酸一般都是固相合成，属于化药。但是资料里有一部分和基因治疗的要求差不多，需要描述密码子的来源、怎么优化等等

sicylee94

cpuhaizi 发表于 2022-4-20 16:48
要看的，小分子核酸一般都是固相合成，属于化药。但是资料里有一部分和基因治疗的要求差不多，需要描述密码 ...

嗯嗯，确实属于化药。
基因治疗产品也不一定就专指生物制品吧，所以小核酸应该又属于化药也属于基因治疗产品。

marquis_z

cpuhaizi 发表于 2022-4-20 16:48
要看的，小分子核酸一般都是固相合成，属于化药。但是资料里有一部分和基因治疗的要求差不多，需要描述密码 ...

麻烦问您一下，这生物制品和化药申报上如何界定，是否有明确的法规支持，不仅是这里讨论的品种。比如半合成半发酵按什么申报，之后极少的合成修饰按什么申报？谢谢。

cpuhaizi

marquis_z 发表于 2022-5-9 10:42
麻烦问您一下，这生物制品和化药申报上如何界定，是否有明确的法规支持，不仅是这里讨论的品种。比如半合 ...

这个界限不清的，Pre-IND的时候可以作为问题咨询下CDE啊。

marquis_z

cpuhaizi 发表于 2022-5-9 12:50
这个界限不清的，Pre-IND的时候可以作为问题咨询下CDE啊。

但是如果做仿制药呢？不用Pre-IND怎么办，有没有可以自行判定的依据？

marquis_z

sicylee94 发表于 2022-4-28 14:24
嗯嗯，确实属于化药。
基因治疗产品也不一定就专指生物制品吧，所以小核酸应该又属于化药也属于基因治疗 ...

麻烦问您一下，这生物制品和化药申报上如何界定，是否有明确的法规支持，不仅是这里讨论的品种。多肽类肯定不是小分子了，比如半合成半发酵按什么申报，只有极少的合成修饰按什么申报？谢谢。

sicylee94

marquis_z 发表于 2022-5-9 15:35
但是如果做仿制药呢？不用Pre-IND怎么办，有没有可以自行判定的依据？

仿制药可以直接参考原研路径申报吧

marquis_z

sicylee94 发表于 2022-06-10 11:36
仿制药可以直接参考原研路径申报吧

原研是生物我们不会按这个报啊……

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hotheaded

sicylee94 发表于 2022-4-6 14:26
盲猜您是做注册的同行

我们目前在做这个，但我们是按照生物制品申报的

pfz2867

小核酸应该属于化学大分子

震旦药业

属于化药，H打头的文号

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天下冇赖同学

pfz2867 发表于 2022-7-19 16:25
小核酸应该属于化学大分子

寡核苷酸属于小分子