Pharm Exec的2013年在研药物报告，做研发的看看有用吗？

雪锋

制药业的“迷失十年”终于结束了吗？对目前世界上的药物研发状态进行调查分析之后，我们认为，答案可能是肯定的。

与十三位投资分析师和专家的讨论，引领我们得到了三个关于新药在未来一年前景的战略决定。首先，纳税人和患者需要更好的治疗方案，这对研发的过程提出了要求，并且正在逐步见效，目前显现出希望的一些化合物已经更好地显示出了发展重点和临床亟待解决方案领域之间的关系。其次，生物制药正在转变为主导，这表明药物开发的过程终于赶上了基因组学革命所带来的科学进步。最后，这些化合物已经开始呈现出巨大的商业潜力，所以现在就预测“十亿美元”重磅炸弹药物的时代结束，似乎还为时过早。

因此，只要有临床需要，就有收益的潜力。突出的疑问是，高收入伴随了高风险，而利润率最终能有多少？具有讽刺意味的是，即使现在所谓的研发危机已经开始消退，在研药物显示出了令人乐观的数量，该行业必须仍然面对虽然渐进的，无可避免的对质量以及价格的监管趋严。

阿尔茨海默病：继续前行

如果没有一种药物真正地改变阿尔茨海默病的进展，到2020年，在美国仅照顾病人将要每年花费超过1万亿美元。去年夏天，辉瑞和强生结束了他们的合作开发bapineuzumab(已经处于临床后期阶段的靶向β-淀粉样蛋白单抗)的计划，而此前，β淀粉样蛋白是最有前途的新药物靶标，这使得bapineuzumab的失败极其令人痛心。

许多沮丧的旁观者认为，礼来的solanezumab（也针对β淀粉样蛋白类似的化合物），注定是同样的命运。虽然solanezumab不是阿尔茨海默病的救星，每个人都仍然在等待其临床三期试验疾病早期患者认知能力下降的改善效果。无论solanezumab最终能否获批，更重要的是，研究阿尔茨海默病的公司现在可以围绕礼来的研究结果来优化自己的研究计划。

inThought的一位主管Ben Weintraub说，“药物的获批与否并不是决定其价值的唯一因素。Solanezumab的结果有统计学显著性，虽然临床表现并不明显。但它对认知功能下降毕竟显示出了作用，而这是第一个对阿尔茨海默病表现出一线希望的药物，这非常令人兴奋。”而Bernstein Research的分析师Tim Anderson表示，虽然礼来不被大多数卖方分析师看好， 但对solanezumab的看法则存在争议——直到有更明确的研究数据出炉。

10月底，

丙型肝炎：越多越好

新的丙型肝炎治疗方法和制品的发展势头不减。在过去的7个月，卫生服务公平性研究“宙斯盾”投资（股）公司负责人Raghuram Selvaraju声称：“有关丙型肝炎治疗将来会变成怎么样的整体讨论已经完全改变。”他指出：在4月份与会者在欧洲肝脏研究协会都在谈论NUCs（核苷类似物聚合酶抑制剂），以及他们是如何抢尽风头的。Raghuram Selvaraju说：“这显然已不再如此。”

类风湿关节炎：

缓解病情抗风湿药的回归

注射型生物药Humira（阿达木单抗）在2012年的销售额将接近90亿美元，离立普妥在鼎盛时期高达130亿美元的年销售额只差40亿美元。

但是，尽管阿达木单抗曾经扩大标签，新的口服JAK抑制剂似乎准备夺取这些份额。虽然与安全有关的不确定性笼罩着辉瑞的JAK3抑制剂tofacitinib，大多数分析师仍然预测该药将在今年获批。即便如此，决策资源公司分析师Michael Latwis说：“我们不认为tofacitinib能马上从抗肿瘤坏死因子药物那里拿到一堆份额。医生们希望在其应用更加成熟之后再开始使用。”如果获得批准，tofacitinib将成为十年来第一个获批的缓解病情抗风湿药（DMARD），决策资源公司认为其2018年销售将达到12亿美元，而Adis Insight更乐观，预计其到2015年就将有十亿美元的重磅炸弹地位。

癌症：革新的进步

癌症领域有了一些更加安全和有效的产品，来对付这世上最臭名昭著也是最致命的疾病。在恶性黑色素瘤方面，百时美施贵宝的Yervoy和罗氏的Zelboraf，分别在2011年的3月和8月由FDA批准，将很可能与同公司下一代的复方药物竞争。

罗氏最近宣布要开始一个临床三期试验，评估一个由 Zelboraf和GDC-0973组成的复方药物，后者是一个小分子MEK抑制剂，从Exelixis公司的激酶抑制剂的研究计划而来。葛兰素史克也通过一个名叫dabrafenib的，类似Zelboraf的BRAF抑制剂参与进了恶性黑色素瘤的领域，该药伴随诊断试剂，与法国的生物梅里埃SA公司协作开发。Dabrafenib也正在结合葛兰素史克/日本烟草公司的trametinib（一个MEK抑制剂）进行测试。葛兰素史克的两种药物都在今年的美国临床肿瘤学会年会上（ASCO）报告了积极的数据。来自于Kantar Health 的咨询顾问Tatiana Spicakova说：“长久以来没有任何针对黑色素瘤的有效药品，这种情况在最近几年发生了巨大的改变。现在，通过BRAF/MEK抑制剂，复方药物应该会比单一疗法更加有效和安全。”

其他

不少正在研发的药物并不属于上面所提到的治疗领域。这些产品有一些很可能为其赞助商带来源源不断的利益，而其他产品可能会被放在一边，等待痛苦的注销。

请对以下的化合物保持关注：

Pharm Exec的2013年在研药物报告的预测数据，部分来源于Springer的Adis R＆D Insight公司，汤森路透 Cortellis 和EvaluatePharma的数据。对此我们表示非常感谢。

雪锋

具体内容可以下载附件查阅。

lenovol421

谢谢分享，学习一下