FDA再批适应症：针对首个植物来源抗癫痫药

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7月31日，美国食品和药物管理局批准了Epidiolex（大麻二酚，CBD）口服液，治疗1岁及以上患者，用于与结节性硬化症（TSC）相关的癫痫发作。Epidiolex先前已被批准用于治疗与两种罕见和严重形式的癫痫病相关的癫痫发作，即Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）。这是唯一经FDA批准的药物，其中含有源自大麻的纯化药物。这也是FDA第二次批准用于治疗与TSC相关的癫痫发作的药物。

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活性成分

CBD是大麻植物的化学成分。但是，不同于四氢大麻酚（THC），CBD不会引起中毒或欣快感。大麻的主要精神性活性成分是THC，而非CBD。

对此，FDA药物评估研究中心监管计划副中心主任Douglas Throckmorton医师表示：

“FDA继续认为，药物批准程序是向需要适当药物治疗（例如与这些罕见病状相关的癫痫发作的治疗）的患者提供新药物的最佳方法，包括来自大麻的任何药物。这种范例确保了新疗法的安全、有效和高质量生产，可为患者提供统一和可靠的剂量。”

“FDA致力于支持对大麻衍生产品的潜在医学用途的严格科学研究，对于有兴趣为患者提供安全有效、高质量产品的产品开发人员，FDA将继续合作。”

TSC是一种罕见的遗传疾病，会导致非癌性（良性）肿瘤在大脑和身体其他部位（如眼睛、心脏、肾脏、肺和皮肤）生长。TSC通常会影响中枢神经系统，并可能导致多种症状，包括癫痫发作、发育迟缓和行为问题，尽管该病的体征、症状以及症状严重程度差异很大。

在6,000人中，大约有1人会受到TSC影响。

临床试验

在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中，Epidiolex在与TSC相关的癫痫发作中的疗效得到证实。该研究中的224名患者中，有148名患者接受了Epidiolex。该研究分析了癫痫发作频率相对于基线的变化。在这项研究中，用Epidiolex治疗的患者，在治疗期间的癫痫发作频率降低幅度明显大于接受安慰剂的患者。在8周内观察到了这种效果，并且在整个16周的治疗期内均保持一致。

在临床试验中，在Epidiolex治疗的TSC患者中最常见的副作用是：腹泻、肝酶升高、食欲下降、嗜睡、发烧和呕吐。LGS、DS或TSC患者的其他副作用包括：肝损伤、体重减轻、贫血和肌酐增加。

Epidiolex必须与患者用药指南一起分发，用药指南描述了有关药物用途和风险的重要信息。与目前所有用于治疗癫痫病的药物（包括Epidiolex）一样，最严重的风险可能包括自杀念头和行为、或自残想法的增加。应建议患者、护理人员及其家人监测情绪或行为的任何异常变化，例如抑郁、自杀念头或行为的恶化。患者、护理人员和家庭应立即向医疗提供者报告所关注的行为。Epidiolex也引起了一些患者的肝损伤。大多数病例通常是轻度的、罕见的风险，但存在严重的肝损伤风险。严重的肝损伤可引起恶心、呕吐、腹痛、疲劳、厌食、黄疸和/或尿黑。

批准公司

FDA授予了该申请的“ 优先审查”资格。Epidiolex的批准授予格林威治生物科学公司（ Greenwich Biosciences Inc.）。

其母公司英国制药公司GW Pharma是大麻素处方药科学、开发、商业化领域的全球领导者。

Ref.: [FDA][2020-08-01]FDA Approves New Indication for Drug Containing an Active Ingredient Derived from Cannabis to Treat Seizures in Rare Genetic Disease

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