孤儿药简介

大雷子

分享使人进步！今晚研究了孤儿药的基本信息，分享出来！正文内容相对简洁，具体可查看附件PDF.

孤儿药

• 用于预防、治疗或诊断在美国境内患病人数少于20万人的药物/生物制品。
  

世界范围内的罕见病患者都面临三大难题：

• 诊断困难
• 有效治疗药物少
• 治疗费用昂贵
  

美国《孤儿药法案》：

• 1983年1月4日颁布， Orphan Drug Act (ODA)
• 保护药企的经济效益
  

• 提升患者的用药可及性
  

美国孤儿药认定需要申请者提供8项资料：
21CFR 316.20中规定如下：

• 孤儿药资格认定请求申明；
• 申请者、联系人，药物商品名、来源等信息；
• 适用的罕见病描述；药物的用途和必要性；
• 药物活性成分、化学机构、理化性质等，以及该药物用于治疗罕见病的科学根据
• 对于已批准的“相同药物”的临床优越性；
• 如果药物针对常见病的部分患者人群或部分临床类型，则需提供其余人群或分类不适用的报告；
• 申报状态和市场历史；
• 文献资料等，用来证明在美国范围内该适应症影响人口<200000或预期收入无法抵偿研发投入。
  

ORD 链接：
https://www.ecfr.gov/cgi-bin/retrieveECFR?gp=&SID=0e737d105ef9a1632b19a1e713b93cc4&mc=true&n=pt21.5.316&r=PART&ty=HTML

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syhorchid

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