TPX-0022获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗胃癌

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2021年6月17日，致力于开发针对癌症基因驱动因素的下一代疗法的精密肿瘤公司urning Point Therapeutics宣布，该公司的MET及相关癌症信号通路SRC和CSF1R的多靶点激酶抑制剂TPX-0022已被美国食品和药物管理局（FDA）批准为孤儿药，用于治疗胃癌患者，包括胃食管交界处腺癌。

Turning Point首席医疗官

Mohammad Hirmand医学博士

MET驱动的胃癌中异常的信号和基因组改变与患者的不良预后相关，这就产生了针对该疾病分子驱动因素的治疗的高度未满足需求。很高兴TPX-0022获得FDA孤儿药资格认定，希望未来它可以成为受MET驱动的胃癌患者一个潜在的治疗选择。“

TPX-0022是MET酪氨酸激酶抑制剂，具有调节肿瘤微环境以增强其治疗效果的潜力。目前尚无获批用于治疗胃癌和胃食管交界处腺癌的MET抑制剂。

2020年10月进行的1期SHIELD-1研究的初步临床数据显示，TPX-0022在胃癌患者中具有良好的耐受性和临床活性。

美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药物名称，以帮助开发候选药物，为每年患病率低于200000的疾病提供治疗益处。指定的好处可能包括加速批准的机会、注册费的折扣、合格临床试验的税收抵免以及获得7年市场专营权。

关于Turning Point Therapeutics

Turning Point Therapeutics是一家临床阶段精确肿瘤公司，拥有一系列内部发现的研究药物，旨在解决现有癌症治疗的关键限制。该公司的主要候选药物repotrectinib是针对非小细胞肺癌和晚期实体瘤的ROS1和TRK致癌因子的下一代激酶抑制剂。Repotrectinib在成人注册的2期研究和儿童患者的1/2期研究中已经显示出抗肿瘤活性和激酶抑制剂治疗的持久反应ïve和预处理患者。

该公司的候选药物还包括TPX-0022，靶向MET，CSF1R和SRC，这是一个1期临床试验，研究的是晚期或转移性实体瘤患者的MET基因改变；靶向RET的TPX-0046，正在进行一项1/2期临床试验，研究晚期或转移性实体瘤患者RET基因的改变；以及新一代ALK抑制剂TPX-0131，这是一项1/2期试验，研究对象是ALK阳性的晚期或转移性非小细胞肺癌患者。

Turning Point的下一代激酶抑制剂被设计成比现有疗法更精确和亲和力地结合到它们的靶点，具有一种新的、紧凑的结构，已经证明有可能克服与其他激酶抑制剂共同的治疗耐药性。

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