CT103A获得美国FDA授予再生医学先进疗法(RMAT)和快速通道(FT)资格

蒲公英张艳

CT103A获得美国FDA授予再生医学先进疗法(RMAT)和快速通道(FT)资格

中国南京、上海和美国圣荷西2023年2月13日 /美通社&蒲公英报道/ -- 驯鹿生物（"IASO Bio"），一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司宣布，美国食药监局(FDA)授予公司细胞治疗产品CT103A再生医学先进疗法(RMAT)资格和快速通道(FT)资格，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）。

关于CT103A

CT103A是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，CT103A具有强有力和快速的疗效，并有突出的体内持久存续性。驯鹿生物和信达生物正在合作研发CT103A针对RRMM在中国的临床应用。

关于再生医学先进疗法（RMAT）

再生医学先进疗法是美国在2016年12月"21世纪医疗法案"中的重要医疗政策。RMAT允许更快、更精简地批准再生医学产品，如细胞和基因疗法、组织工程产品和组合产品。要获得在研药物的 RMAT资格，必须有初步的临床研究数据证明该药物在治疗、延迟、逆转或治愈严重或危及生命的疾病方面具有积极结果，有潜力解决美国未被满足的临床需求。

关于快速通道（FT）

快速通道允许企业和监管机构之间密切互动。这些互动为企业提供了缩短用于证明药物安全性和有效性所需临床试验周期的可能，并确保企业能够及时完整地准备所有必要的数据和文件，以满足监管审批的要求。对于获得快速通道资格的药物，可以分阶段滚动提交上市申请资料，而不用等到所有数据资料都完备时再提交上市申请，可以让监管机构提前动态审评上市资料。

关于驯鹿生物

驯鹿生物是一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。

公司现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的候选产品伊基仑赛注射液上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）正式受理并纳入优先审评资格，并已获得美国FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，该产品曾先后被NMPA纳入"突破性治疗药物"品种及被FDA授予"孤儿药（ODD）"认定。除多发性骨髓瘤外，伊基仑赛注射液新增扩展适应症-抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床试验申请（IND）已获NMPA批准；公司自主研发的创新候选产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并已获得FDA授予"孤儿药 (ODD)"认定。

公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成了基于驯鹿生物临床验证全人源的CAR结构或序列的BD授权或研发合作，积极探索下一代细胞治疗产品的开发。驯鹿生物凭借其强大的管理团队、创新的产品线、自有的GMP生产和超强的临床开发能力，旨在提供变革性、可治愈和可负担的创新型疗法，以满足中国乃至世界各地患者未满足的医疗需求。

了解更多信息，请访问公司官网：www.iasobio.com或领英账号：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。

消息来源 : 驯鹿生物

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