驯鹿生物自研BCMA CAR-T产品CT103A临床试验申请获美国FDA批准

蒲公英张艳

驯鹿生物自研BCMA CAR-T产品CT103A临床试验申请获美国FDA批准

中国南京、上海和加州圣荷西2022年12月22日 /美通社&蒲公英报道/ -- 驯鹿生物（“IASO Bio”），一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司，宣布其自主研发的CT103A临床试验IND已完成美国食品及药物管理局（FDA）审评，获准在美国开展针对复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的临床试验。

MM是血液系统第二大恶性肿瘤，复发难治至无治是大多数MM患者的结局。根据弗若斯沙利文报告：在美国，多发性骨髓瘤（MM）约占所有癌症患者人数近2%，占癌症死亡患者人数的2%以上。美国MM的新发病人数从2016年30,300 人增加至2020年32,300人，预计2025年将增加至37,800人。美国MM的患病人数从2016年132,200人增加到2020年144,900人，预计2025年将增加至162,300人。

CT103A作为一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，其CAR结构含有全人源的单链可变片段（scFvs）可使其绕过宿主潜在的抗CAR免疫原性，同时保留抗肿瘤活性。CT103A在中国的一项临床I/II期（NCT05066646）研究结果显示出优异的有效性和安全性。2022年EHA大会公布的数据表明，在79例接受II期推荐剂量（RP2D）1.0×106 CAR-T cells/Kg的受试者，中位随访时间为9.0个月（1.2, 19.6），客观缓解率（ORR）达到94.9%，中位达缓解时间（mTTR）仅16天；92.4%的受试者达到MRD阴性，获得完全缓解（CR）及以上疗效的受试者均达到MRD阴性；既往接受过CAR-T治疗的受试者依然可以在CT103A回输后获益。受试者接受CT103A回输后，均未出现≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），所有受试者的CRS和ICANS均在治疗后得到缓解。

CT103A既往获国内外监管里程碑概览

• 2022年6月，CT103A获NMPA正式受理用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的NDA申请并纳入优先审评。
• 2022年2月，CT103A获FDA授予“孤儿药（ODD）”认定，用于治疗多发性骨髓瘤。
• 2021年2月，CT103A获NMPA授予“突破性治疗药物”（BTD）认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。
• 2022年8月，CT103A新增拓展适应症AQP4-IgG 阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）IND获NMPA批准。
  

驯鹿生物首席执行官汪文博士表示：

“此次CT103A美国IND获批是驯鹿生物国际化进程的重要里程碑，也是一个新的起点，驯鹿生物将加速推进海外临床试验布局，加快海外细胞免疫治疗药物的研发与落地，让更多患者更早受益。”

关于CT103A

CT103A是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，CT103A具有强有力和快速的疗效，并有突出的体内持久存续性。

关于驯鹿生物

驯鹿生物是一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。

公司现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的候选产品伊基仑赛注射液上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）正式受理并纳入优先审评资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，该产品曾先后被NMPA纳入“突破性治疗药物”品种及被FDA授予“孤儿药（ODD）”认定。除多发性骨髓瘤外，伊基仑赛注射液新增扩展适应症-抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床试验申请（IND）已获NMPA批准；公司自主研发的创新候选产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并已获得FDA授予“孤儿药 (ODD)”认定。

驯鹿生物凭借其强大的管理团队、创新的产品线、自有的GMP生产和超强的临床开发能力，旨在提供变革性、可治愈和可负担的创新型疗法，以满足中国乃至世界各地患者未满足的医疗需求。

消息来源 : 驯鹿生物