CDE再发3个“关爱计划”

沁人绿茶.

转自：CDE 编辑：水晶

12月16日，CDE发布了2个《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》通知和1个公示通知。


1、将VGR-R01纳入“关爱计划”：

品种名称：VGR-R01  

申报单位：上海天泽云泰生物医药有限公司  

适应症：结晶样视网膜变性  

申报阶段：C阶段-关键研究前阶段  

工作要点：关键临床试验统计学方法采用优效试验设计，拟应用的临床结局评估包括患者报告的结局（PRO）和功能结局（PerfO）。

2、将FHND1002颗粒纳入“关爱计划”

品种名称：FHND1002颗粒  

申报单位：江苏正大丰海制药有限公司  

适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS）  

申报阶段：B阶段-临床试验开展前（Pre-IND）阶段  

工作要点：计划开展一项ALS患者体验数据研究，并拟基于收集到的患者体验数据探索ALS疗效指标的优化；同时，计划在患者临床试验中应用数字健康技术，探索实施DCT试验等。

3、将ALXN2350注射液纳入（“关爱计划”）》的公示  

品种名称：ALXN2350注射液  

申报单位：阿斯利康全球研发（中国）有限公司  

适应症：成人BAG3突变扩张型心肌病的治疗  

申报阶段：A阶段-研发立项阶段  

工作要点：通过对中国患者和医生调研（访谈），收集并验证患者体验数据（PED），以深入了解DCM疾病诊疗实际和患者需求，指导研发策略。拟进一步开展前瞻性疾病自然史研究。  

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学习了，谢谢提供分享。