FDA批准Procysbi用于肾病型胱胺酸症治疗

Anne

近日，美国食品药品管理局（FDA）批准Procysbi（半胱胺重酒石酸氢盐）用于儿童和成人肾病型胱胺酸症治疗。 　　胱氨酸病是一种罕见的遗传性疾病，全球约3000人正受此疾病的困扰，这种疾病如果在儿童早期不进行治疗会有致命危险。胱氨酸病能引起胱氨酸在人体每个细胞中的聚集，会导致一些肾脏问题，使人体内太多的糖、蛋白质和盐通过尿液排出。胱氨酸病可能会导致身体发育迟缓，使身材矮小、骨骼脆弱，还可导致肾功能衰竭恶化。胱氨酸病有三种类型，其中最为严重是肾病型胱胺酸症，能严重损坏肾脏。
　　目前，FDA批准用于治疗胱氨酸病的药物有Cystagon（半胱胺重酒石酸氢盐，需每6小时服用一次以控制胱氨酸的水平）和Cystaran滴眼剂（半胱胺溶液型滴眼剂）。
　　Procysbi是一种延迟释放的胶囊剂，是一种长效制剂，每12小时使用一次，用于6岁及以上年龄患者。
　　FDA药品评价与研究中心肠胃科及先天缺陷产品部门副主任AndrewE.Mulberg医学博士说：“Procysbi是唯一一个被FDA批准用于治疗肾病型胱胺酸症的缓释制剂，该药为患有这种罕见疾病的患者提供了一种重要的新的治疗选择。”
　　Procysbi由Raptor制药公司上市销售。