驯鹿生物合作伙伴Cabaletta 自免CAR T细胞疗法IND获FDA批准

蒲公英张艳

南京、上海和美国圣荷西2023年4月5日 /美通社&蒲公英报道/ -- 近日，驯鹿生物合作伙伴 ，细胞治疗公司Cabaletta Bio (纳斯达克代码:CABA)，宣布其CABA-201 IND已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，计划启动1/2期临床试验，用于治疗活动性狼疮肾炎（LN）或无肾脏受累的活动性系统性红斑狼疮（SLE）。CABA-201是一种含4-1BB的全人源CD19-CAR T细胞研究性疗法，其CD19序列由驯鹿生物独家授权。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种可能引起多器官严重损伤的慢性自身免疫性疾病，最常见于15至40岁的年轻女性，其中有色人种的发病率更高，病情更严重。SLE会使自身免疫系统攻击全身的健康组织，其特征是B细胞功能异常和自身抗体产生，导致一系列临床表现，包括末端器官损伤和死亡风险增加。美国或有16-32万患者受到影响，而我国患病人数可高达100万人。活动性狼疮肾炎（LN）是SLE最常见的终末器官表现，约40%的SLE-者受其影响。在这些患者中，终末期肾病的风险约为17%，死亡风险约为12%，均在诊断后10年内发生。

驯鹿生物于2022年10月授予 Cabaletta经临床验证的全人源CD19序列的全球独家开发、生产及商业化权利，应用于Cabaletta在自身免疫性疾病领域开发修饰T细胞的产品中。

通过该项合作，驯鹿生物将有资格获得最多两款产品, 累计约为1.62亿美元的首付款以及潜在开发和商业化里程碑付款和销售分成。同时，驯鹿生物拥有在大中华区使用该许可序列开发Cabaletta产品并将其商品化的优先权。

关于Cabaletta Bio

Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码：CABA）是一家致力于发现与开发工程化T细胞疗法的临床阶段生物技术公司。此类疗法有可能为自身免疫性疾病患者提供深度和持久，或者有可能是治愈性的治疗。CABA™平台—包括针对自身免疫性的嵌合抗原受体T细胞CARTA （Chimeric Antigen Receptor T cells for Autoimmunity）策略（其中以CABA-201，一种包含4-1BB的CD19-CAR T细胞为领先产品），和Cabaletta Bio的专有嵌合自身抗体受体T细胞CAART（Chimeric AutoAntibody Receptor T cells）策略（包含多种候选产品，包括针对黏膜寻常型天疱疹的DSG3-CAART，针对MuSK重症肌无力的MuSK-CAART）—为众多自身免疫性疾病提供了多种潜在治愈性的疗法。Cabaletta Bio的总部位于美国宾夕法尼亚州的费城。如需了解更多信息，请访问 www.cabalettabio.com，或LinkedIn和Twitter上公司账号。

关于驯鹿生物

驯鹿生物是一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。

公司现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的候选产品伊基仑赛注射液上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）正式受理并纳入优先审评资格，并已获得美国FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，该产品被NMPA纳入“突破性治疗药物”品种，并先后获FDA授予“孤儿药（ODD）”认定及再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道(FT)资格。除多发性骨髓瘤外，伊基仑赛注射液新增扩展适应症-抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床试验申请（IND）已获NMPA批准；公司自主研发的创新候选产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并已获得FDA授予“孤儿药 (ODD)”认定。

公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成了基于驯鹿生物临床验证全人源的CAR结构或序列的BD授权或研发合作，积极探索下一代细胞治疗产品的开发。驯鹿生物凭借其强大的管理团队、创新的产品线、自有的GMP生产和超强的临床开发能力，旨在提供变革性、可治愈和可负担的创新型疗法，以满足中国乃至世界各地患者未满足的医疗需求。

了解更多信息，请访问公司官网：www.iasobio.com或领英账号：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。

消息来源 : 驯鹿生物

xqliu

学习了，谢谢提供分享。