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本帖最后由 愚公想改行 于 2015-9-22 08:50 编辑
本人在《正确的判断源于充分认知基础之上对风险与收益的“度量”》一文中，提出了“‘药品的安全性和有效性哪个更重要’是个没有绝对定论的问题，对药品安全性和有效性的‘排位’应该基于特定情况下的客观现实来决定”的看法。随即受到了同行朋友教皇（@pontifex ）的置疑。 教皇（pontifex ）认为“有效性是药品的基本属性，安全性是保障药品发挥有效性的前提条件”。 教皇（pontifex ）的观点及论述我是看懂了，但其观点与论述我均不能完全认同。 说“有效性是药品的基本属性”肯定对的，药品的非临床研究基本着眼点就是为了确认药品的“有效性”，否则药品研发就是盲目的，纯属“烧钱”玩。 但“安全性是保障药品发挥有效性的前提条件”的观点我不敢苟同。正如教皇（@pontifex ）自己在回复中所言：“大家见过谁因为其（药品）安全然后研究其有效的？”那“安全性是保障药品发挥有效性的前提条件”又从何说起？ 搞过药品研发的人都清楚药品临床研究分为三期，试验目的各不相同。 Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验,目的在于观测人体对新药的耐受程度和药代动力学,为制定给药方案提供依据. Ⅱ期临床试验是对新药的有效性和安全性作出初步评价，并为设计Ⅲ期临床试验和确定给药剂量方案提供依据。 多中心Ⅲ期临床试验是为了进一步评价药物的有效性和耐受性（或安全性），是治疗作用的确证阶段。 因此，至少药品的安全性考察不能仅靠药品研发阶段（商业化生产前）来完成。因为许多的安全性风险是在用药相当长的时间后才会显现出来，而且有些时候是在下一代（如胎儿）身上显现。 本人认为：Ⅲ期临床试验结束，对于药品“有效性”的证明工作基本告一段落，而对于药品“安全性”的全面验证工作才是刚刚开始。 “安全性”是针对药品摄入人体后产生与治疗无关的，对正常生理机能影响的评价，而“有效性”是对药品治疗一种疾病效果的评价。虽然我们一直竭力于将药品的安全性与有效性协调统一，但客观上药品的安全性与有效性如同一枚硬币的正反两面，二者各自独立，硬要放在一个平面上谈，说什么“安全性是保障药品发挥有效性的前提条件”，没有一点道理。 判断一个药品该不该用于患者的过程，其实就是平衡“有效性”与“安全性”二者关系的“博弈”过程， 药品是否应该用于人体要以保护患者利益为首要原则，核心是对受益-风险比的分析，是基于患者受益程度与所冒风险“灵活机动”的考量。 如治疗肠易激综合症的“阿洛司琼”在FDA批准上市8个月后因严重不良反应被撤市。后来，生产企业采取修改说明书等风险控制措施后，FDA又批准其上市。 再如，于1953年由西德一家制药公司研发的沙度利胺（反应停）因对治疗早孕期间的孕吐反应有很好的止吐作用，相继在51个国家获准销售，被全世界广泛使用。而1956年至1962年期间，它的不良反应造成了全世界30多个国家和地区1万余例“海豹胎”，“药害事件”之大震惊世人，被停用，撤出市场。 后来，发现沙利度胺对于各型麻风反应如发热、结节红斑、神经痛、关节痛、淋巴结肿大等有很好疗效时，沙度利胺被再次批准用于临床，其说明书不良反应和注意事项中加注了“本品有强烈致畸作用，妊娠妇女禁忌。非麻风病病人不应使用此药”，这样既发挥了它的“有效性”，又尽可能确保用药“安全性”，很好的控制了用药风险，让患者受益。 总之，用药风险是客观存在，无法消除的，药品上市是以风险效益的动态平衡为基础。用药的风险在决定用药时就不得不承受，而我们能做的“有效工作”，就是判断是否有必要接受风险（如用药可能致残，不用药则必死），能否控制风险（如限制药品适用人群等）。 因此，药品研发、生产、使用、监管的相关方都必须要有风险意识，应有尊重生命、促进健康的责任感和使命感，在药品生命周期内对用药风险进行密切关注，灵活管控。根据上市后持续的风险效益评价，批准上市的药品在发现无法控制的严重不良反应时可以撤市，撤市的药品在采取了有效的风险控制措施后，也可以恢复上市。 最后，只想说一句：追求完美是所有人的愿望，但面对现实时往往只能作“有底线”的妥协，“得利”百分百是不存在的。明白了这个道理，也就真正理解了为什么要对药品实施质量风险管理。 | 
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发表于 2015-9-22 08:43:24
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楼主
也不算做“挑刺”吧，只是觉得这个探讨继续下去很有点意思。