白血病新药！诺华抗癌药Rydapt获美国FDA批准上市

luyunuhai

    导语：据美国FDA网站4月28日消息，诺华新药rydapt(midostaurin)正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破！

    2017年是医疗业内值得期待的一年，仅第一季度FDA就批准了12种新药，是去年的近半数，而截至5月15日，获批药物更是达到19种，rydapt便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注，并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。

    作用机制：

    rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用rydapt联合化疗进行治疗。

    适用范围：

    AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌，侵袭性极高，在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者不仅病情进展速度更快，而且复发率更高，预后较差。

    在所有AML患者中，只有少数能够成功进行骨髓移植，而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML，5年生存率极低。然而在过去的25年里，白血病在治疗上并没有出现明显进展，因此，对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。

    临床试验：

    rydapt用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中，受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月，具有统计学意义的显著改善。

    常见不良反应：

    rydapt在AML治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。

    警告及注意事项：

    1、药物过敏：对米哚妥林及rydapt中其它成分过敏的患者不应使用；
    2、胎儿毒性：rydapt可能会导致胎儿或新生儿受到伤害，孕妇或哺乳期妇女不应使用；
    3、肺部毒性：存在肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用。

    最后，值得一提的是，为了更好地诊断带有FLT3基因突变的患者，FDA还同步批准了InvivoscribeTechnologies研发的LeukoStratCDxFLT3突变检测方法，用于筛选患者的FLT3基因中的内部串联重复突变或酪氨酸激酶区域突变。另外，除AML之外，rydapt也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍的成年患者的治疗，包括侵袭性系统性肥大细胞增生症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

    来源：好医友（登录官网查询更多药品资讯）

s944688687

抢沙发了，希望有生之年能看到癌症、白血病、艾滋病被攻克

紫幻剑雨888

每年看到很多癌症患者离我们而去，有亲人，有同学父母或者同学本人，还有很多默默为国家做出贡献的人群，大家的心里其实都不好过，但是也没有办法。。。期待很多有效药物的早一步出现

皇后

xqliu

哦，有前科呀。

danna

新药研发 让更多的患者得到更好的治愈

Jun.Li

总有一天，艾滋、癌症会被攻克的，嗯，一定会

luyunuhai

皇后 发表于 2017-5-27 10:55

图片没有广告了吧  内容没有软广告了吧  标注来源不过分吧

皇后

luyunuhai 发表于 2017-6-5 16:30
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郭:旁边儿肯德基那儿招工,去报名
于:去吧
郭:坐着一排考官”大家好””你有什么特长?”
于:嗯
郭:会唱歌儿
于:可以
郭:唱一个
于:阿
郭:更多快乐更多欢笑尽在麦当劳
于:唱的再好地方错了,打得跟热窑似的那儿唱去
郭:我出来他这儿主管出来了”等会儿,告诉你啊,不是因为唱错了歌儿不要你”
于:那是?
郭:你那开封菜盖了章了
于:这位还想着这事儿呢
郭:心里堵得慌