CRISPR编辑人胚胎 6名科学家却提出质疑

wangsheng0726

     2017年8月初发表在Nature期刊上的一项开创性研究中，Mitalipov团队利用CRISPR基因编辑技术修复人胚胎中的一种诱导心脏病的基因突变。

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        如今，6名科学家，包括美国斯隆凯特林癌症纪念中心的Maria Jasin，在bioRxiv上发表发表论文，对“这些人类胚胎利用健康的母体DNA而不是利用这些研究人员外在提供的DNA作为模板来校正这段缺陷序列”提出异议。

      Jasin团队指出：“受精卵的细胞生物学行为似乎是阻止母体基因组和父本基因组之间发生的直接相互作用”，但是这种相互作用是Mitalipov团队描述的同源重组修复机制所必需的，Mitalipov团队并没有提供“母体等位基因和父本等位基因之间存在新关联的明确证据”。而且Jasin团队也表示“对基因校正的直接验证”，包括验证母本-父本交换是否发生，是可以做到的。并提出两种其他的可能性：这些胚胎实际上在母本DNA不存在的情形下发育；这种缺陷性的MYBPC3基因实际上从未被不会致病的DNA替换。

虽然对于利用CRISPR基因编辑技术修复人胚胎中的一种诱导心脏病的基因突变还存在异议，但是这可说明CRISPR基因编辑技术在一些疾病治疗上应用上存在可能性的，只是还有待我们去探索！而生物行业内的一些生物公司也在积极探索中，如广州往圣生物公司，推出了OneShine CRISPR/Cas9 基因敲除细胞文库，目前可以应用的某些方面：

（1）新药靶点确定与验证

（2）环状RNA上游调控机制分析

（3）Long noncoding RNA作用机制验证

（4）脂肪代谢机制研究

（5）干细胞自我更新、不对称性分裂机制等。

那OneShine CRISPR/Cas9 基因敲除细胞文库的是什么？

       以Lenti-CRISPR V2质粒为例，图谱如上所示。gRNA与Cas9蛋白结合于同一个载体上。将设计合成的12万个gRNA（靶向约2万个基因），分别连接到Lenti-CRISPR V2载体上，然后把12万个质粒混合起来，形成CRISPR/Cas9 基因敲除质粒文库。并且将此文库整合到了细胞中，一个125c㎡细胞培养瓶中含有约10^8个细胞，每个细胞被敲除了一个基因，共约2万个基因被敲除，所以含有每个特定基因缺陷的细胞约有5000个（10^8/2万）。最终得到的细胞，可进行传代。

虽然对于CRISPR编辑人胚胎的异议仍然存在，但在研究领域中，这种情况是很常见的，“理不辨不明”，正是这些研究人士的存在，才能推动科学研究不断地向前！不过，还是期望Mitalipov团队能够证明他们的结论，这样人类在面对一些疾病治疗上，将会得到不少增益，进一步推动医疗发展！

syhorchid

CRISPR编辑技术，还有很多问题需要解决。

xqliu

学习一下啦，谢谢提供分享。