美国临床医学研究全解析（上）

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美国临床医学研究全解析（上）

引言：

来自AJE编辑团队成员Sarah Conte博士（Cell and Molecular Biology, University of Texas at Austin）和大家聊聊在美国，临床医学研究是如何获得批准、进行注册以及报告研究成果的。

临床研究通常会涉及志愿者（也称为参与者），旨在推动医学知识的发展，并寻找预防、筛查、诊断和/或治疗疾病的更佳方案。每项临床研究都应具备一套方案，描述研究中要完成的工作、研究如何进行，以及研究中各个部分的必要性。一项研究可能需要招募患有特定疾病的患者或健康人士作为志愿者。

大多数临床研究的目标是确定试验或治疗方案是否安全有效。临床研究也可侧重于医疗护理的其他方面，例如改善慢性疾病患者的生活质量等。

临床研究的类型

干预性研究 vs. 观察性研究

Interventional vs. observational studies

干预性研究中（In interventional studies），参与者根据调查人员制定的方案接收具体的干预措施。这些干预措施可能会改变参与者的行为、涉及的医疗程序或医疗产品（如药物或仪器）。

目的是通过衡量参与者获得的特定疗效来确定干预措施的安全性和有效性。例如，调查人员可向患有高血压的参与者给予药物或实施治疗方案，以观察其血压是否降低。

而在观察型研究中（In observational studies），参与者获得的干预措施或程序只是其日常医疗护理的一部分，调查人员并未向参与者提供具体的干预措施（如干预性研究中的措施）。例如，调查人员可观察一组老年人，以进一步了解不同生活方式对心脏健康的影响。

前瞻性研究 vs. 回顾性研究

Prospective vs. retrospective studies

在前瞻性研究中，（In a prospective study）调查人员将在研究期间观察相关结果（如疾病的发展）并将其与其他因素（如疑似风险或保护因素）相关联。此类研究通常需要长期观察一组研究对象。预期的研究结果在研究人群中应是常见的；否则，如果观察到的结果数量过少将失去其统计意义。

研究员应尽一切努力规避偏倚（bias,）的来源，如不同类型的失访(loss to follow-up. ）与回顾性研究相比，前瞻性研究通常具有较少的潜在偏倚和混淆 (confounding )的来源。

在回顾性研究中 (In a retrospective study)，调查人员审阅现有数据，并对研究开始时确立的结果相关联的疑似风险或保护因素的显现程度进行调查。许多珍贵的病例对照研究（如 Lane 和 Claypon 于 1926 年所做的乳腺癌风险因素研究）都属于回顾性研究。

与前瞻性研究相比，混淆和偏倚在回顾性研究中更为常见。因此，回顾性研究往往受到批评。如果预期的研究结果不是很常见，则需要预估相对风险的 ( relative risk)前瞻性研究的规模往往过大而不可行，因此必须进行回顾性研究。在回顾性研究中，比值比 (odds ratio)提供了对相对风险的预估。

比例对照 vs. 队列研究

Case-control vs. cohort studies

病例对照研究 (Case-control studies)是将患有特定疾病的患者或预期结果（病例）与未患有特定疾病的患者或结果（对照组）进行比较。在此类研究中，调查人员将进行回顾，以比较每组患者中风险因素暴露频率的高低，从而确定风险因素与疾病间的关系。

对照组是根据未知的结果选出的。病例对照研究通常适用于研究罕见的医疗结果。与队列研究相比，它们的开支相对较低，因为所需的参与者人数较少，并且研究速度更快。但病例对照研究更易发生选择偏倚和回忆/回顾性偏倚 (recall/retrospective bias.)。

队列研究 (Cohort studies)是指前瞻性地追踪一个或多个样本（称为队列），并进行关于疾病或结果的后续状况评估，从而确定何种初始暴露特征（危险因素）与疾病或结果相关联。随着研究的进行，每个队列中参与者的结果将被衡量并记录，并且与具体特征的关系也将被确定。

此类研究通常（但并非一定）是前瞻性的。它们能够提供真实的发病率和相对风险，并且会揭露与结果间意料之外的关联性。此类研究最适用于检查常见的医疗结果。与病例对照研究相比，队列研究相对昂贵，因为需要大量参与者并且需要较长的时间才能完成。随着时间的推移，队列研究更易发生失访偏倚 (attrition bias)以及与方法变化相关的偏倚。