FDA发布药物和生物制品临床试验适应性设计行业指南

毒手药王邓智先

FDA发布药物和生物制品临床试验适应性设计行业指南
发布时间：2020-02-11
    2019 年 11 月 29 日，FDA 发布了《药物和生物制品临床试验适应性设计行业指南》（Adaptive Design Clinical Trials for Drugs and Biologics，Guidance for Industry）。该指南适用于临床试验申请、上市申请、补充申请，以及早期或探索性临床试验和为满足上市后要求而开展的试验。指南提供了适应性临床试验的实施建议，列出了有助于审评需要的重要信息，如详细的适应性设计计划的描述、具体实施部门和职责、模拟设计的参数、保证数据可靠性的数据访问计划等。



    FDA 于 2018 年 10 月发布了该指南的征求意见稿，以期加快新药上市。时任 FDA 局长Scott Gottlieb 表示，“适应性临床试验可以灵活地对所收集的临床证据做出反应，并通过纳入更多具有某些特征的患者来修改试验的设计和入组标准，以更好地预测可能从中获益的患者。”例如，具有某些特征的患者更容易产生副作用，排除这些患者可以使 FDA 和制药企业获得更多有关患者特征的信息，从而更安全地开具处方。



    定稿指南进一步明确了贝叶斯适应性设计的要求，对统计方法的提前规定（prespecification）也更具灵活性。指南指出，尽管FDA建议对统计方法进行提前规定，但独立数据监测委员会的建议有时可能会基于数据的整体性而偏离预定算法。此时应确认可能的偏差和影响因素，有必要时与FDA进行讨论。



     原文刊登于《国际药品检查动态研究》第4卷第5期（总第20期），2019，P9。

wflyxm

学习了

henan116

学习了，谢谢分享

AsTimeGoesBy1

谢谢分享，学习了

oО星辰﹏

原研药和仿制药有多大的差距啊？