这家Biotech：抑郁症新药2期临床试验失利，股价溃败
2023年9月20日，Seelos Therapeutics公司的鼻腔用氯胺酮药物（SLS-002）在一项针对有急性自杀倾向的重度抑郁症患者的2期研究评估中未能达到主要终点。并且由于该公司目前面临财务状况紧张的困境，在临床研究失败消息发布当日，Seelos Therapeutics21日盘中下跌超过70%，收盘跌37%左右，跌至0.24美元/股。
SLS-004
SLS-004是一种创新的表观遗传学基因编辑疗法，通过调节DNA甲基化来调控编码α突触核蛋白的SNCA基因的表达。SLS-004使用CRISPR-dCas9引导的DNA甲基转移酶3A（DNMT3A），在SNCA基因内含子1的特定位置提高DNA甲基化。从而精准地降低SNCA的表达。
2022年底，Seelos Therapeutics的在研疗法SLS-004在帕金森病的动物模型中，单剂治疗降低α突触核蛋白（α-synuclein）的生产，并且在动物模型中导致酪氨酸羟化酶（TH）阳性多巴胺能神经元的增加。此前此前在体外实验中，SLS-004可导致α突触核蛋白水平降低~40%。
SLS-005
Seelos Therapeutics开发的SLS-005(静脉注射海藻糖，一种含有两个葡萄糖分子的糖)正处于治疗神经系统疾病肌萎缩侧索硬化(ALS)的2b/3期测试，计划招募160名家族性或散发性肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者参加双盲安慰剂对照试验。在罕见病（OPMD 和 SCA3）的两项 II 期研究中，它已在 59 名患者身上证明了良好的安全性和有效性。
2021年11月8日，FDA已接受Seelos Therapeutics的用于治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的药物SLS-005（注射用海藻糖，90.5mg/mL 静脉输液）的IND申请。
2023年2月，Seelos Therapeutics完成了SLS-005(海藻糖)的IIb/III期研究的入组工作，预计年底前能获得IIb/III期试验的顶线数据。
关于Seelos Therapeutics
Seelos Therapeutics，Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和改进新的治疗方法，以满足中枢神经系统疾病和其他罕见疾病患者的医疗需求。该公司管线包括多个针对MDD或PTSD的ASIB、肌萎缩侧索硬化症、Sanfilippo综合征、帕金森病、其他精神病和运动障碍以及孤儿疾病的晚期药物。
Seelos部分在研管线
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