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全球首批！首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法在英国获批上市

2023-11-17 17:31 发布者：锦毛鼠来源：医药魔方

11月16日，Vertex和CRISPR联合宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel（商品名：Casgevy）获英国药品和保健产品监管机构（MHRA）有条件批准上市。该产品是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑药物。

本次Casgevy获批的适应症为12岁及以上输血依赖性地中海贫血（TDT）患者或伴有复发性血管闭塞危像（VOC）的镰状细胞病（SCD）患者，这些患者没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的造血干细胞供体。英国估计有2000例患者符合Casgevy的使用条件。

Casgevy是一款自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，通过在体外对患者的造血干细胞进行改造，使红细胞可以产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF，一种携带氧气的血红蛋白，婴儿出生时自然存在）。因此，exa-cel有可能缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛和血管闭塞性危象（VOC）。

Vertex此前公布了CLIMB-111、CLIMB-121和CLIMB-131研究的数据。这些研究共招募了75例患者，包括44例TDT患者与31例SCD患者。

随访时间为1.2-37.2个月时，接受治疗的42例TDT患者不再需要接受输血，剩余2例患者的输血需求分别降低了75%和89%。此外，这些TDT患者的HbF水平显著升高，进而使其总血红蛋白水平也升高。平均总血红蛋白水平在治疗第3个月时超过11g/dL并且可以维持很长一段时间。

随访时间为2.0-32.3个月时，接受治疗的31例严重SCD患者均未出现VOC。在治疗第4个月时，这些患者的平均HbF水平占总血红蛋白水平的40%，并且维持了很长一段时间。

此外，Vertex/CRISPR还在开展两项开放标签III期临床试验（CLIMB-141和CLIMB-151），分别旨在评估exa-cel治疗2-11岁TDT或SCD患者的安全性和有效性。每项试验将招募大约12例患者，这些患者后续还需参加长期随访研究（CLIMB-131）。

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