暴跌67%！终止三项3期临床试验，小Biotech该何去何从

12月26日，安进宣布，FDA拒绝完全批准Lumakras，用于治疗既往至少接受一次全身治疗的KRAS G12C突变非小细胞肺癌。早在10月美国FDA肿瘤学药物咨询委员会（ODAC）会议上，专家以2 : 8否决了Lumakras的3期CodeBreaK200试验数据的有效性。值得注意的是，2 : 8的反对是对临床设计和实施问题进行讨论的结果，这种低级错误对于MNC来说，是不太寻常的。最后FDA要求安进开展额外的验证性研究，并不晚于2028年2月完成。

12月26日，Milestone Pharmaceuticals宣布，FDA拒绝Etripamil的新药上市申请（DNA），用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT），Etripamil是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂。经初步审查，提交的DNA不够完整，FDA要求该公司澄清3期临床试验中不良事件记录的事件，FDA并没有对不良事件的性质或严重性表示担忧。

以上虽被FDA拒绝，但仍有成功的希望！

而有的公司就没有那么幸运，12月22日，AlloVir宣布终止核心产品Posoleucel 的三项3期临床试验，公司将探讨战略替代方案，可能包括合并、出售、资产剥离、许可或其他战略交易。当日股价暴跌64%，截至目前，股价已跌至0.75美元/股。

Allovir Inc股市情况

AlloVir在研管线只有3款，其中Posoleucel是该公司的核心产品，也是唯一进入后期管线的产品，2022年7月，吉利德及其他公司投资1.27亿美元支持该产品的开发。

Posoleucel是一种实验性的多病毒特异性T细胞疗法，针对免疫功能低下个体的六种病毒病原体，包括腺病毒（AdV）、BK病毒（BKV）、巨细胞病毒（CMV）、EB病毒（EBV）、人疱疹病毒-6（HHV-6）和JC病毒（JCV）。停止的三项3期临床试验，分别是用于预防多种病毒引起的感染或疾病、治疗病毒相关的出血性膀胱炎（vHC）和治疗腺病毒（AdV）。

Posoleucel研发进度

终止的原因是，数据安全监测委员会（简称DSMBs，是一个专家委员会，负责持续审查临床试验数据，以确保研究受试者的安全性以及数据的有效性和完整性）对数据的审查表明，三项3期研究都不太可能达到其主要终点，唯一值得庆幸的是没有观察到任何安全性问题。

AlloVir首席执行官Diana Brainard表示，“虽然对试验结果感到失望，但对Posoleucel明显的安全性感到鼓舞，将继续分析临床研究数据，以了解可能影响结果或任何明显的亚人群益处变量。”

AlloVir是一家同种异体T细胞免疫疗法公司，于2020 年 7 月上市，最新公告显示，截至2023年9月30日，AlloVir拥有现金、现金等价物和短期投资2.133亿美元，前三季度研发费用支出1亿美元，因此，现有资金至少还能维持AlloVir进行2年的研发。

目前Posoleucel还有一项试验已经处于1b/2期尾声，用于肾移植患BKV感染。据之前的2期随机、安慰剂对照试验结果显示，Posoleucel用于治疗成人肾移植患者的BKV感染，在治疗24周后，治疗组有39%患者的病毒载量减少≥1-log，而安慰剂组的比例为14%。

另外，AlloVir还有2款候选药物在研，分别为ALVR106和ALVR107。ALVR106也是多病毒特异性T细胞疗法候选药物，包括人类偏肺病毒（hMPV）、流感病毒（Flu）、副流感病毒（PIV）和呼吸道合胞病毒（RSV）。已在14例干细胞或实体器官移植患者中完成了随机、安慰剂对照1b/2a期试验的A部分，数据将在2024年第一季度科学会议上展示。

ALVR106研发进度

（图源：AlloVir官网）

ALVR107研发进度

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