这款新药退市了：一年 114 万，去年卖了 27 亿

渐冻症新药在美退市，此前一年定价 114 万

4 月 4 日，美国生物制药公司 Amylyx Pharmaceuticals（以下简称 Amylyx）宣布，由于 III 期临床试验不理想，旗下药物 Relyvrio 将撤出美国和加拿大市场。同时，公司将裁员 70%。

Relyvrio 是一款用于肌萎缩侧索硬化症（ALS，也称渐冻症）的治疗药物，于 2022 年 9 月基于一项小型 II 期试验获得 FDA 批准。

在今年 3 月发布的一项大型 III 期临床试验中，Relyvrio 在改善参与者的 ALS 功能量表（衡量 48 周后呼吸、吞咽和说话能力的指标）方面并不优于安慰剂。同时，也未能显著改善患者报告的生活质量、总体生存率和呼吸功能。

该药物图片

此前，Relyvrio 的定价为每年 15.8 万美元（约合人民币 114 万元）。财报显示，该产品上市首年销售额达 3.8 亿美元（约合人民币 27 亿元）。Amylyx 对外表示，尽管药物面临退市，但若患者希望继续治疗，可通过医生联系过渡到免费药物计划。（图源、信息来源：Amylyx Pharmaceuticals）

WHO 最新报告显示，艾滋病药物耐药性正在不断上升

近期，世界卫生组织（WHO）报告了艾滋病毒耐药性（HIVDR）的最新信息，JAMA 对此报告也进行了关注并跟进。 

目前，WHO 推荐使用多替拉韦（dolutegravir），作为治疗艾滋病患者的一线和二线药物。报告数据显示，艾滋病毒耐药水平在部分国家中正在提高。在其中 4 个国家（马拉维、莫桑比克、乌干达和乌克兰），4% 到 20% 的患者（未实现病毒抑制）在服用该药物时表现出耐药性。整体的报告调查中，多替拉韦耐药性水平为 3.9～8.6%。

WHO 对此评论称，目前的发现尚不至于影响临床用药，但建议各国应定期实施艾滋病毒耐药性标准化监测，以跟踪未实现病毒载量抑制的人群中的流行情况和耐药模式。（信息来源：WHO、JAMA）

江西：谈判药品不占药占比，不纳入 DRG/DIP 考核

4 月 7 日，江西省医疗保障局、江西省卫生健康委员会发布《关于持续做好国家医保谈判药品落地执行工作的通知》，对谈判药品落地执行的各项注意事项进行了明确。

其中包括，对谈判药品实行单列管理，对「双通道」药品实行单列支付，不将谈判药品纳入医疗机构医保总额预算范围；在推进 DRG/DIP 支付方式改革时，不将谈判药品纳入病组（病种）计算范围，如已纳入计算范围的，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病组（病种）的权重（病种分值）。

对于暂时无法纳入本医疗机构药品供应目录，但临床确实有需求的谈判药品，建立绿色通道纳入临时采购范围，并确保在一周内采购到位，保障患者用药需求。（图源、信息来源：江西省人民政府）

JAMA：超半数加速批准癌症药物并未在 5 年内表现出生存获益

近期，一项发表于 JAMA 的研究调查对加速批准的癌症药物与最终表现的临床获益进行了评估。结果显示，大多数获得加速批准的癌症药物，在加速批准后的 5 年内并未表现出对总生存期或生活质量的益处。

图源：JAMA

该调查对 2013 年至 2023 年期间、共计 129 个获得加速批准癌症药物对应适应症进行了统计分析。在 46 个随访时间超过 5 年的适应症中，63%（29 个）被转化，22%（10 个）被撤回，只有不到一半（20 个，43%）在验证性试验中表现出临床益处。

图源：JAMA

研究的局限性在于，尽管对临床获益队列进行了至少 5 年的随访，但仍有 7 种药物仍在等待验证性试验结果，这些药物可能仍会显示出益处。另外，研究人员提醒，由于依赖已发表的总体生存率和生活质量数据，实际临床获益可能被高估。（信息来源：JAMA）

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