弄虚作假的Biotech，走到末路

Applied Therapeutics，一家美国生物技术公司，其在2024年的一系列操作让人大跌眼镜，包括临床试验执行剂量错误、提交FDA审查的数据弄虚作假、向投资者隐瞒事实并夸大前景。——这使得这家公司在业内声名狼藉。

现在反噬来了。随着核心管线两项适应症接连失败，Applied资金见底无力维持运营，并在日前宣布启动一项流程，探索公司战略代替方案，同时裁员46%。

声名狼藉的Applied

Applied Therapeutics成立于2016年，是一家专注于开发醛糖还原酶抑制剂（ARI）的生物制药公司，其最核心的管线是govorestat（一款具有中枢神经系统渗透性的ARI），被开发用于治疗多种罕见的神经系统疾病，包括半乳糖血症、山梨醇脱氢酶缺乏症（SORD）和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍（PMM2-CDG）。

2024年2月，govorestat治疗半乳糖血症的NDA获得了FDA受理，并获得了优先审评。但在2024年11月27日，Applied公司收到了FDA发出的拒绝批准的CRL，同期还有一份警告信。

正是这封警告信向业内披露了Applied毫无底线的操作。

事实上，就是因为其核心管线govorestat在临床开发中的失利，才促使Applied兵行险招，试图糊弄监管机构和投资者。

首先，2023年4月，Applied公司报告了govorestat治疗半乳糖血症儿童患者的III期研究ACTION-Galactosemia Kids中，主要终点未达到。

• 但Applied公司还是凭借该临床结果向FDA提交了govorestat首个BLA，并在govorestat的BLA中发生了上文所述的事情。根据更新，目前Applied公司已经接受到了FDA关于govorestat用于半乳糖血症的书面反馈。该公司正在与顾问们评估反馈，以评估针对半乳糖血症govorestat的下一步开发，可能需要进行潜在的三期研究。

后来，2025年5月，Applied又报告govorestat在山梨醇脱氢酶缺乏症（SORD）的II/III期临床试验INSPIRE试验中，对比安慰剂，govorestat没有达到统计学显著差异，错过了临床主要终点目标。

• 历史总是相似的，INSPIRE失败，也未能阻止Applied公司对govorestat的上市计划，Applied仍坚持2025年提交govorestat治疗SORD的NDA。但与FDA完成了关于govorestat用于治疗SORD的C类会议后，未如预期最终确定该药的监管提交计划，而需要向FDA提交额外C类会议的请求，以进一步讨论潜在的三期试验设计。

延伸阅读：公司声名狼藉，仍坚持寻求批准

但是这里存在一个严重的资金问题。自从Applied公司在2024年的操作披露之后，失去了投资者的信任，以及核心管线的接连失利，Applied公司已经很难获得额外的投资。

根据该公司发布的2025年第三季度财报，截止9月30日，该公司的现金流仅有1190万美元。分析师们质疑，是否有足够的资源推进govorestat开发并实现商业化。

很明显，Applied公司做不到。该公司在最新的动态更新中，宣布了一项战略探索代替方案，以评估广泛的机会最大化股东价值，同时进行裁员46%，并采取其他成本控制和现金节约措施。

小结

*声明：本文内容转载于网络，版权归原作者所有，转载目的在于传递信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请与本网站留言联系，我们将在第一时间删除！

(https://mp.weixin.qq.com/s/OohqhtpH4PNZr-ffZ5ED1A)